Detalles de la búsqueda
1.
Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med;
388(8): 694-705, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812433
2.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med;
386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
3.
C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia.
N Engl J Med;
381(1): 25-35, 2019 07 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31269546
4.
Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial.
Lancet;
396(10252): 684-692, 2020 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32891212
5.
Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia: 2-year results from an open-label, phase 3 extension study.
Genet Med;
23(12): 2443-2447, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34341520
6.
Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia.
Clin Pharmacokinet;
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34431071
7.
A study on the safety and efficacy of reveglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease.
Orphanet J Rare Dis;
12(1): 144, 2017 08 24.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28838325
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